Gian nan thử nghiệm lâm sàng

Người bệnh thử nghiệm lâm sàng tại Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh

Giảm chi phí, thêm cơ hội điều trị

Cuối tháng 12-2024, Viện Nghiên cứu Tâm Anh triển khai dự án VISTA-1 về thuốc miễn dịch đường uống điều trị ung thư tại Việt Nam. Sau gần 6 tháng triển khai thử nghiệm, 8 bệnh nhân ung thư đại trực tràng giai đoạn cuối được điều trị theo đề cương nghiên cứu, bước đầu chưa ghi nhận tác dụng phụ đáng kể liên quan đến thuốc nghiên cứu và có tín hiệu tốt.

Là người đầu tiên thử nghiệm thuốc trong dự án này, ông M. (50 tuổi), mắc ung thư đại trực tràng di căn gan, cho biết, đã trải qua các phác đồ điều trị khác nhau như hóa trị, thuốc nhắm trúng đích, song không đáp ứng. Tháng 1-2025, ông đăng ký tham gia nghiên cứu và được đánh giá đủ điều kiện tham gia. “Tôi từng nghĩ mình không còn lựa chọn nào khác, nhưng nhờ cơ hội tham gia nghiên cứu này, tôi cảm thấy tinh thần nhẹ nhõm và có thêm hy vọng”, ông M. chia sẻ.

Theo TS-BS Vũ Hữu Khiêm, Trưởng khoa Ung bướu, Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh Hà Nội, các bệnh nhân tham gia nghiên cứu được theo dõi chặt chẽ về tính an toàn và khả năng đáp ứng thuốc nghiên cứu. Nhóm nghiên cứu chưa ghi nhận triệu chứng bất thường liên quan đến thuốc nghiên cứu ở các bệnh nhân sử dụng thuốc trong 3 tháng qua.

“Đối với người bệnh ung thư đại trực tràng giai đoạn tiến triển không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị hiện tại, mỗi tiến triển về thời gian sống thêm trong quá trình tham gia nghiên cứu đều mang ý nghĩa rất lớn. Hiện chúng tôi cùng với người bệnh đã bước sang tháng thứ 4 triển khai nghiên cứu này”, TS-BS Vũ Hữu Khiêm cho biết.

Tại Bệnh viện Ung bướu TPHCM, BS-CK2 Phan Tấn Thuận, Trưởng đơn vị thử nghiệm lâm sàng, cho biết, hiện đơn vị đang triển khai 37 nghiên cứu lâm sàng, trong đó phần lớn là hợp tác với các công ty dược đa quốc gia (Pharma), một phần do bệnh viện cũng chủ động phối hợp với các trung tâm ung thư trong khu vực để thực hiện những nghiên cứu độc lập, có giá trị học thuật và ứng dụng thực tiễn. Bệnh viện thường dùng thuốc thế hệ mới để so sánh với phác đồ chuẩn đang được áp dụng. Nhiều thuốc trong số này chưa có mặt tại Việt Nam và giá rất cao, có loại lên đến 300 triệu đồng mỗi chu kỳ điều trị (từ 3-4 tuần). Tham gia nghiên cứu, bệnh nhân được dùng thuốc miễn phí, bất kể thuộc nhánh nào.

“Ngoài việc giúp bệnh nhân tiếp cận điều trị hiện đại sớm hơn, các nghiên cứu này còn tạo điều kiện cho giới chuyên môn trong nước làm chủ dữ liệu, đánh giá hiệu quả thuốc trên quần thể người Việt Nam. Từ đó, rút ngắn thời gian đưa thuốc mới vào thị trường. Nhiều loại thuốc thế hệ mới rất đắt đỏ. Ở đây, chúng tôi cho những bệnh nhân tham gia nghiên cứu miễn phí đều dùng thuốc thế hệ mới. Khi thuốc nghiên cứu thành công, có thể rút ngắn thời gian đưa thuốc mới vào thị trường”, BS-CK2 Phan Tấn Thuận thông tin.

"Các thử nghiệm lâm sàng thời gian qua đã giúp ngành y tế tiếp cận nhanh chóng với các phương pháp điều trị hiện đại, từ hóa trị truyền thống đến thuốc miễn dịch, thuốc nhắm trúng đích. Những tiến bộ này không chỉ giúp kéo dài sự sống mà còn cải thiện chất lượng sống cho người bệnh, đồng thời mở rộng cơ hội được tiếp cận thuốc mới với chi phí thấp hơn cho bệnh nhân và hệ thống y tế"

Thứ trưởng Bộ Y tế NGUYỄN THỊ LIÊN HƯƠNG

Nhiều tiềm năng, thiếu cơ chế

Theo GS Guy Thwaites, Giám đốc Đơn vị nghiên cứu lâm sàng Đại học Oxford, Việt Nam từng đi đầu trong nghiên cứu thử nghiệm thuốc sốt rét từ năm 1991, mang lại lợi ích cho hàng triệu bệnh nhân toàn cầu. Với dân số khoảng 100 triệu người, Việt Nam cung cấp một nhóm bệnh nhân đa dạng, lý tưởng cho các thử nghiệm lâm sàng. Tốc độ tăng trưởng GDP bình quân 6%-7% mỗi năm cùng tầng lớp trung lưu đang phát triển càng làm tăng sức hấp dẫn của Việt Nam đối với các nhà tài trợ trong và ngoài nước. Dù tiềm năng lớn nhưng thị trường thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam vẫn đang đối mặt với nhiều rào cản khiến tốc độ phát triển chậm và thiếu đồng bộ. Thời gian phê duyệt một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam có thể lên tới 160 ngày - dài nhất khu vực châu Á, trong khi thời gian trung bình của các nước là khoảng 75 ngày. Thậm chí, Việt Nam tụt hậu rất xa so với nhiều nước trong khu vực như Singapore (18 ngày), Indonesia (20 ngày), Nhật Bản (31 ngày)... Mốc thời gian này ảnh hưởng đến sức hấp dẫn của thị trường Việt Nam với các nhà tài trợ nghiên cứu.

Bên cạnh đó, việc thử nghiệm lâm sàng đòi hỏi sự phối hợp chặt chẽ giữa bác sĩ, điều dưỡng, điều phối viên nghiên cứu và nhân viên quản lý dữ liệu. Tuy nhiên, Việt Nam hiện thiếu đội ngũ được đào tạo bài bản; khó khăn về tài chính và cơ chế khuyến khích. Một nghiên cứu thử nghiệm giai đoạn 3 có thể tốn từ 10 đến 20 triệu USD. Trong khi đó, nhiều nhà đầu tư phản ánh Việt Nam thiếu chính sách ưu đãi thuế, tài trợ nghiên cứu hoặc cơ chế đồng tài trợ như tại Singapore, Hàn Quốc. Việc giải ngân kinh phí thường bị chậm trễ do vướng thủ tục hành chính, gây ảnh hưởng đến tiến độ thử nghiệm và làm giảm sức cạnh tranh so với các nước trong khu vực.

Để phát triển ngành thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam, BS-CK2 Phan Tấn Thuận cho rằng, cần đơn giản hóa thủ tục phê duyệt thông qua hệ thống trực tuyến tập trung để rút ngắn quy trình phê duyệt phức tạp như hiện nay. Ngoài ra, nên sử dụng hình thức đăng ký trực tuyến qua cổng thông tin trực tuyến bằng tiếng Anh, triển khai tài liệu song ngữ để tinh giản quy trình cho các nhà tài trợ quốc tế. Để cạnh tranh với các nước trong khu vực, cần xây dựng những chính sách ưu đãi như miễn giảm thuế, cấp kinh phí nghiên cứu hoặc cơ chế đồng tài trợ chi phí thử nghiệm như các chương trình tại Singapore và Thái Lan.

“Việt Nam nên thúc đẩy mô hình hợp tác công - tư trong lĩnh vực nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng, giúp chia sẻ rủi ro và tăng cường nguồn lực để ngành phát triển bền vững. Cùng với đó, cần chính sách đầu tư vào cơ sở hạ tầng, có thêm nhiều cơ sở thử nghiệm, mở rộng các chương trình đào tạo chuyên sâu cho nhân sự thông qua hợp tác với trường đại học và tổ chức quốc tế”, BS-CK2 Phan Tấn Thuận đề xuất.

Ông LUKE TRELOAR, Trưởng Khối Cơ sở hạ tầng, chính phủ và y tế KPMG Việt Nam: Xây dựng các chính sách ưu đãi

Quy trình phê duyệt thử nghiệm lâm sàng tại Việt Nam gồm nhiều rất nhiều bước. Trước hết, việc xin chấp thuận ở cấp địa phương có thời gian dao động từ 3-12 tháng tùy theo số lượng, địa điểm nghiên cứu. Tiếp theo, quy trình phê duyệt tại Bộ Y tế mất trung bình từ 3-5 tháng. Cuối cùng, việc xin giấy phép nhập khẩu thuốc (đối với các nghiên cứu thử thuốc), với thời gian xử lý trung bình từ 3-4 tháng. Số lượng trung tâm và số nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng của Việt Nam đang quá thấp so với tổng dân số, có nguy cơ bị tụt hậu trong cuộc đua trở thành Trung tâm nghiên cứu lâm sàng của khu vực. Việt Nam cần các chính sách đầu tư vào cơ sở hạ tầng, có thêm nhiều cơ sở thử nghiệm, mở rộng chương trình đào tạo chuyên sâu cho nhân sự thông qua hợp tác với trường đại học và tổ chức quốc tế. Để cạnh tranh với các nước trong khu vực, cần xây dựng các chính sách ưu đãi như miễn giảm thuế, cấp kinh phí nghiên cứu hoặc cơ chế đồng tài trợ chi phí thử nghiệm như các chương trình tại Singapore và Thái Lan.

Ông NGUYỄN NGÔ QUANG, Cục trưởng Cục Khoa học công nghệ và đào tạo (Bộ Y tế): Chuẩn hóa hoạt động thử nghiệm lâm sàng

Thời gian tới, Bộ Y tế sẽ tiếp tục hoàn thiện khung pháp lý, chuẩn hóa hoạt động thử nghiệm lâm sàng theo hướng tiệm cận quốc tế. Đồng thời, tăng cường năng lực Hội đồng đạo đức trong nghiên cứu y sinh học quốc gia. Hiện Bộ Y tế đang lấy ý kiến cho dự thảo Thông tư quy định chi tiết về hoạt động thử thuốc trên lâm sàng. Thông tư này sẽ quy định chi tiết các hoạt động thử thuốc lâm sàng, bao gồm các nguyên tắc, tiêu chuẩn, quy trình và trách nhiệm liên quan đến thử thuốc trên người tình nguyện nhằm đánh giá sự an toàn và hiệu quả của thuốc, xác định phản ứng có hại của thuốc (ADR) và nghiên cứu dược động học của thuốc. Theo dự thảo thông tư, nguyên tắc thử thuốc trên lâm sàng phải đảm bảo tính khoa học, khách quan, trung thực, minh bạch và bảo vệ quyền lợi của người tham gia nghiên cứu.

MINH NAM - MINH KHANG ghi

THÀNH AN

Nguồn: https://www.sggp.org.vn/gian-nan-thu-nghiem-lam-sang-post802539.html