وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج ثوري لتحرير الجينات لعلاج مرض فقر الدم المنجلي.
تم اتخاذ قرار إدارة الغذاء والدواء في التاسع من ديسمبر. العلاجان المعتمدان هما Casgevy، الذي يعتمد على تقنية تحرير الجينات CRISPR الحائزة على جائزة نوبل، وLyfgenia، الذي يستخدم فيروسًا غير ضار لتحرير الجينات.
يُنتج دواء كاسجيفي شركتان، هما فيرتكس فارماسوتيكالز (الولايات المتحدة الأمريكية) وكريسبر ثيرابيوتكس (سويسرا). يُصلح هذا الدواء الجينات المعيبة في الخلايا الجذعية لدى مرضى تتراوح أعمارهم بين 12 عامًا فأكثر، مصابين بمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا.
يُسبب كلا المرضين عيوبًا في الجينات المسؤولة عن حمل الهيموغلوبين. عادةً ما تُكلّف علاجات العلاج الجيني ملايين الدولارات، وهي بعيدة عن متناول العديد من المرضى. تسعى شركة فيرتكس للأدوية، الشركة المُصنّعة، جاهدةً للحفاظ على سعرها عند أدنى مستوى ممكن.
وتأتي موافقة إدارة الغذاء والدواء بعد أن وافقت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة على العلاج في نوفمبر/تشرين الثاني.
في الوقت نفسه، يستخدم ليفجينيا نقل الجينات لتعديل الجينات. فهو يُغيّر خلايا دم المريض الجذعية لإنتاج الهيموغلوبين المُشتق من الجين. وعند إضافته إلى خلايا الدم الحمراء، يُقلل الهيموغلوبين من خطر الإصابة بمرض فقر الدم المنجلي، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
خلية دم حمراء منجلية الشكل. الصورة: مركز السيطرة على الأمراض والوقاية منها
قال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث المواد البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "تمثل هذه العلاجات تقدمًا كبيرًا في مجال العلاج الجيني لمرضى فقر الدم المنجلي. إن قدرتها على تغيير حياة المرضى هائلة".
وتقول الدكتورة نيكول فيردان من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن العلاج الجيني يجعل العلاج أكثر استهدافا وفعالية، خاصة للأشخاص المصابين بأمراض نادرة والذين لديهم خيارات علاجية محدودة.
وأضافت أن إدارة الغذاء والدواء "متحمسة لتطوير هذا المجال"، لأنهم يساعدون الأفراد الذين تعطلت حياتهم بشدة بسبب المرض.
تعني موافقة الوكالة أن حوالي 16,000 شخص مصاب بمرض فقر الدم المنجلي سيحظون بخيار علاجي محتمل. يصيب هذا المرض حوالي 100,000 أمريكي وأكثر من 7.7 مليون شخص حول العالم، معظمهم من أصول أفريقية وكاريبية. وهو اضطراب دم نادر ومُنهك ومهدد للحياة، وكثيرون منهم لا يحصلون على العلاج اللازم.
لدى مرضى فقر الدم المنجلي خلايا دم مستطيلة الشكل، بدلاً من الخلايا الدائرية المقعرة التقليدية. تعلق هذه الخلايا المشوهة في الأوعية الدموية، مما يعيق وصول الأكسجين، ويسبب ألمًا شديدًا، وربما سكتة دماغية، وتلفًا في الأعضاء.
ثوك لينه (وفقا لوكالة فرانس برس، أسوشيتد برس )
[إعلان 2]
رابط المصدر
تعليق (0)