طموح لـ"تعديل" الدماغ البشري لعلاج الأمراض العصبية

يقترب العلماء من القدرة على تطبيق تقنية تحرير الجينوم على الدماغ البشري - وهو الهدف الذي كان يعتبر لفترة طويلة الأكثر صعوبة.

صورة توضيحية.

على مدى العامين الماضيين، أظهرت العديد من التجارب التي أجريت على الفئران باستخدام تقنية كريسبر ومتغيراتها نتائج واعدة في علاج الاضطرابات العصبية، ويتوقع الخبراء أن تبدأ التجارب السريرية على البشر خلال السنوات القليلة المقبلة.

قالت مونيكا كونرادز، مديرة مؤسسة أبحاث متلازمة ريت في الولايات المتحدة: "لم تكن البيانات يومًا أكثر تفاؤلًا من الآن. لقد أصبح هذا الأمر أقرب إلى الواقع، وليس خيالًا علميًا".

بخلاف الكبد أو الدم، يتمتع الدماغ بحماية حاجز دموي دماغي، مما يُصعّب إدخال مكونات تعديل الجينات. مع ذلك، سجّلت العديد من مجموعات البحث نتائج إيجابية.

في يوليو/تموز الماضي، أظهرت تجربة أجريت على الفئران المصابة بمرض يصيب الأطفال يسمى الشلل النصفي المتناوب أن تقنية "التحرير الأولي" يمكن أن تعمل على إصلاح حوالي نصف القشرة المخية، مما يقلل من النوبات، ويحسن الإدراك والحركة، ويطيل العمر.

تُجري فرق بحثية أخرى أيضًا اختبارات على الفئران للكشف عن مرض هنتنغتون، وترنح فريدرايخ، والطفرات الجينية التي تُسبب الصرع أو التخلف العقلي. في هذه الحالات، يُعتبر التعديل المباشر للنسخة الطبيعية من الجين أكثر أمانًا من إضافة نسخة جديدة، والتي قد تكون سامة.

يأمل العلماء اختبار العلاج على مرضى متلازمة ريت أو AHC خلال خمس سنوات. ومن المرجح أن تعتمد الطريقة على فيروس AAV9 لإيصال عنصر تعديل الجينات إلى الدماغ، إلا أن خطر ردود الفعل المناعية لا يزال يمثل تحديًا كبيرًا. إضافةً إلى ذلك، تعاني صناعة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية من أزمة مالية، مما أدى تدريجيًا إلى انخفاض تمويل أبحاث هذا العلاج الباهظ.

يقول كونرادز: "التمويل آخذ في النضوب. لكن علينا المثابرة ومواصلة إنتاج بيانات جيدة".

baotintuc.vn

المصدر: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html