الولايات المتحدة توافق على علاج ثوري لتعديل الجينات

[إعلان 1]

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الثامن من ديسمبر على علاجين جينيين، بما في ذلك Lyfgenia، الذي يستخدم فيروسًا غير ضار لتعديل الجينات؛ وعلاج Casgevy، الذي يستخدم تقنية CRISPR، والذي فاز بجائزة نوبل لعام 2020، وفقًا لوكالة فرانس برس.

كاسجيفي هو ثمرة تعاون بين شركة فيرتكس للأدوية (الولايات المتحدة الأمريكية) وشركة كريسبر ثيرابيوتكس (سويسرا). يُستخدم هذا الدواء لتصحيح الجينات المعيبة في الخلايا الجذعية لنخاع العظم لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم ١٢ عامًا فأكثر والمصابين بمرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا.

يحدث كلا المرضين نتيجة خلل في الجينات الحاملة للهيموغلوبين. قد تكلف علاجات العلاج الجيني ملايين الدولارات، وهي بعيدة عن متناول العديد من المرضى، لذا تعمل شركة فيرتكس للأدوية على إبقاء تكلفتها عند أدنى مستوى ممكن.

وهذه هي الموافقة الأولى من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار كاسجيفي، بعد أن أعطت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة (MHRA) الضوء الأخضر للدواء الشهر الماضي.

Mỹ phê duyệt liệu pháp dùng công cụ chỉnh sửa gien mang tính cách mạng - Ảnh 1. — يعمل الفنيون في مختبر بمستشفى سينسيناتي للأطفال (الولايات المتحدة الأمريكية)، حيث يتم اختبار علاجات تحرير الجينات.

قال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث المواد البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: "تمثل هذه العلاجات تقدمًا كبيرًا في مجال العلاج الجيني لمرض فقر الدم المنجلي. إن إمكانات هذه المنتجات لتغيير حياة مرضى فقر الدم المنجلي هائلة".

يعاني أكثر من 100 ألف أمريكي، معظمهم من ذوي البشرة الملونة، من مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض مؤلم يهدد الحياة ويكافح المتخصصون الطبيون لإيجاد حل له، بحسب وكالة فرانس برس.

أكد الرئيس الأمريكي جو بايدن أيضًا أن إعلان إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 8 ديسمبر "يُظهر قدرة الابتكار الطبي على تحسين حياة الأمريكيين". وأكد السيد بايدن أيضًا: "ستواصل إدارتي العمل على تسريع تطوير علاجات للأمراض النادرة، ودعم البحث والابتكار الطبيين اللذين مكّنا من تحقيق هذا الإنجاز".

ويعمل العلماء أيضا على تطوير أساليب لتحرير الجينات في الأعضاء الكبيرة، بما في ذلك الدماغ، وهو ما قد يمهد الطريق لعلاجات أمراض مثل ضمور العضلات ومرض هنتنغتون، بحسب ما ذكرت وكالة فرانس برس.

[إعلان 2]
رابط المصدر